FAQ

Une étude de recherche clinique est une étude de recherche médicale menée sur des personnes. Les nouveaux traitements ou appareils potentiels à l’étude entrent seulement dans une étude clinique uniquement après avoir été mis à l’essai en laboratoire par l’équipe de recherche. Si les résultats semblent positifs, les scientifiques mettent soigneusement à l’essai le traitement potentiel et recueillent des données dans le cadre d’études cliniques. Une étude clinique nous aide à comprendre comment un traitement expérimental agit dans l’organisme. Les études cliniques doivent être révisées par un organisme de réglementation. Aux États-Unis, il s’agit de la Food and Drug Administration (FDA). En Europe, il s’agit de l’Agence européenne des médicaments (EMA). L’organisme de révision varie d’une région à l’autre. Il décide d’approuver ou non le traitement expérimental pour que les médecins puissent le prescrire.

La première étape consiste à découvrir et à développer un nouveau médicament expérimental à étudier. Ensuite, les études cliniques visent à démontrer si ce traitement est sécuritaire et efficace, tout en apportant des renseignements sur les effets secondaires éventuels. Parfois, les chercheurs comparent le médicament potentiel à un placebo. Le placebo ressemble au traitement potentiel et est administré de la même manière, mais ne contient aucun ingrédient actif. Le traitement potentiel peut également être comparé à un traitement standard déjà approuvé et utilisé pour le traitement. Ils le comparent aux traitements actuels, s’il y en a, pour déterminer si le traitement potentiel est mieux.

Si vous participez à l’étude, vous devrez faire certaines choses. Il s’agit notamment d’assister aux visites de l’étude pendant lesquelles l’équipe de l’étude relèvera votre poids, votre taille, votre température, votre pression artérielle et votre rythme respiratoire. Vous devrez également faire l’objet d’un examen d’imagerie du foie pour voir s’il est en bonne santé et signaler à votre médecin tout saignement nécessitant un traitement supplémentaire. Certains tests nécessiteront des prises de sang. Si vous n’êtes pas en mesure d’aller chez votre médecin pour les visites de l’étude, elles peuvent être effectuées à domicile.

Votre participation devrait durer au minimum 6 mois et jusqu’à 2 ans, avec jusqu’à 9 visites prévues à l’étude.

Vous pourriez tirer profit de votre participation en bénéficiant d’examens médicaux supplémentaires en plus de vos soins médicaux habituels. Vous nous aiderez également à approfondir notre compréhension médicale de l’hémophilie B, ce qui pourrait profiter à d’autres personnes atteintes de cette maladie à l’avenir.

Même si vous ne recevrez aucun médicament expérimental dans cette étude, le FCE vous donnera des informations sur les potentiels risques et événements indésirables associés aux prélèvements sanguins ou aux examens d’imagerie du foie. Votre santé et votre sécurité sont nos priorités absolues et seront étroitement surveillées pendant votre participation.

Vous êtes libre de vous retirer de l’étude pour quelque raison que ce soit et à tout moment.