Häufige Fragen

Bei einer klinischen Forschungsstudie handelt es sich um medizinische Forschungsarbeiten an Menschen. Die potenzielle neue Behandlung bzw. das erforschte Produkt wird erst dann in eine klinische Studie aufgenommen, wenn Forscher es im Labor getestet haben. Wenn sie vielversprechend aussieht, testen die Wissenschaftler die potenzielle Behandlung sorgfältig und sammeln in klinischen Studien Daten darüber. In einer klinischen Studie erfahren wir, wie eine in der Erprobung befindliche Behandlung im Körper wirkt. Klinische Studien müssen von einer Aufsichtsbehörde überwacht werden. In den USA ist dies die Food and Drug Administration (FDA). In Europa ist es die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA). Die Behörden variieren je nach Region. Sie entscheiden, ob sie die in der Erprobung befindliche Behandlung für die Verschreibung durch Ärzte freigeben.

Der erste Schritt ist die Entdeckung und Entwicklung eines neuen Medikaments, das untersucht werden soll. Anschließend wird im Rahmen von klinischen Studien geprüft, ob das Medikament sicher und wirksam ist, und es werden Informationen über mögliche Nebenwirkungen bereitgestellt. Gelegentlich vergleichen Forscher das potenzielle Medikament mit einem Placebo. Das Placebo sieht aus wie die potenzielle Behandlung und wird auch so verabreicht, enthält aber keine Wirkstoffe. Die potenzielle Behandlung kann auch mit einer Standardbehandlung verglichen werden, die bereits zugelassen ist und zur Behandlung eingesetzt wird. Die Forscher vergleichen sie ggf. mit aktuellen Behandlungen, um herauszufinden, ob die potenzielle Behandlung besser ist.

Wenn Sie an der Studie teilnehmen, werden bestimmte Verpflichtungen von Ihnen erwartet. Dazu gehören die Wahrnehmung von Besuchsterminen, die Messung von Körpergewicht, Körpergröße, Körpertemperatur, Blutdruck und Atemfrequenz durch das Studienteam, die Untersuchung Ihrer Leber, um festzustellen, ob diese gesund ist, die Benachrichtigung Ihres Arztes, wenn bei Ihnen Blutungen auftreten, die eine zusätzliche Behandlung erfordern, und die Blutentnahme für einige Tests. Wenn Sie nicht in der Lage sind, Ihren Arzt zu den Besuchsterminen aufzusuchen, können diese auch bei Ihnen zu Hause durchgeführt werden.

Ihre Teilnahme dauert mindestens 6 Monate und bis zu 2 Jahre mit bis zu 9 Besuchsterminen.

Möglicherweise profitieren Sie davon, wenn Sie zusätzlich zu Ihrer regulären medizinischen Versorgung weitere medizinische Untersuchungen erhalten. Außerdem unterstützen Sie uns dabei, unser medizinisches Wissen über Hämophilie B zu verbessern, was anderen mit dieser Erkrankung in Zukunft helfen könnte.

Zwar erhalten Sie im Rahmen dieser Studie keine Studienmedikamente, jedoch erfahren Sie in der Patienteninformation und Einwilligungserklärung mehr über mögliche Risiken und Nebenwirkungen, die bei einer Blutentnahme oder einer Leberuntersuchung auftreten können. Ihre Gesundheit und Sicherheit haben für uns oberste Priorität, weshalb wir Sie während Ihrer Teilnahme engmaschig überwachen.

Sie können die Teilnahme an der Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.