Preguntas frecuentes

Un estudio de investigación clínica es un estudio de investigación médica en personas. El posible tratamiento o dispositivo nuevo que se estudia únicamente se utiliza en estudios clínicos después de que los investigadores lo analizan en el laboratorio. Si parece prometedor, los científicos lo prueban con cuidado y recopilan datos sobre el posible tratamiento a través de estudios clínicos. Un estudio clínico nos permite saber cómo funciona un tratamiento en investigación en el cuerpo. Un organismo regulador debe revisar los estudios clínicos. En los Estados Unidos, este organismo es la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En Europa, es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las agencias varían según la región. Estas deciden si aprobar el tratamiento en investigación para que los médicos lo receten.

Lo primero es descubrir y desarrollar un nuevo medicamento en investigación para estudiar. Después, los estudios clínicos muestran si es seguro y efectivo, y brindan información sobre los efectos secundarios. A veces, los investigadores comparan el posible medicamento con un placebo. El placebo se parece al posible tratamiento y se administra igual que este, pero no contiene ningún principio activo. Además, el posible tratamiento puede compararse con un tratamiento estándar que ya se ha aprobado y administrado. Si están disponibles, se compara con tratamientos actuales para saber si el posible tratamiento funciona mejor.

Si participa en el estudio, se espera que cumpla ciertas tareas, como presentarse a las visitas del estudio, someterse a mediciones de su peso, estatura, temperatura, presión arterial y frecuencia respiratoria por parte del equipo del estudio, someterse a un escaneo de su hígado para saber si está sano, informarle al médico si presenta un sangrado que requiere tratamiento adicional y someterse a extracciones de sangre para realizar ciertas pruebas. Si no puede ir a la consulta del médico durante las visitas del estudio, estas se podrán realizar en su domicilio.

Su participación podría durar un mínimo de 6 meses y un máximo de 2 años y podría realizar hasta 9 visitas del estudio.

El beneficio es someterse a controles de salud adicionales complementarios a su atención médica habitual. Además, nos permitirá mejorar nuestro conocimiento médico sobre la hemofilia B, lo cual puede beneficiar a otras personas con esta afección a futuro.

Aunque no recibirá ningún medicamento en investigación en este estudio, el ICF le entregará más información sobre los posibles riesgos y efectos secundarios que puede presentar durante la extracción de sangre o la exploración de su hígado. Su salud y su seguridad son nuestras prioridades, y le harán un seguimiento riguroso durante su participación.

Puede retirarse del estudio por cualquier motivo y en cualquier momento.